3 Actions Biotech en Baisse : Peuvent-elles se Redresser ?

Le mois dernier a été particulièrement difficile pour les actions biotech dans leur ensemble. Cela n’a pas été un moment propice pour annoncer des résultats d’essais cliniques qui n’étaient pas exceptionnels.

Apparemment, ces trois start-ups biotech n’ont pas compris le message. Les trois actions ont chuté fortement suite à des résultats qui n’étaient pas tout à fait ce que les investisseurs espéraient.

L’une de ces actions pourrait-elle entrer dans le portefeuille d’un acheteur malin ? Avant même de penser à attraper l’une de ces « couteaux qui tombent », regardez ce qui a initialement fait baisser ces actions.

Source des données : Yahoo! Finance.

1. Frequency Therapeutics

Cette biotech en phase clinique tente de traiter une forme courante de perte d’audition avec son principal candidat, FX-322. La perte auditive neurosensorielle (SNHL) est causée par des cellules ciliées endommagées dans l’oreille interne, qui perturbent la réception d’une fréquence après l’autre, jusqu’à ce que tout le monde semble parler à travers des haut-parleurs de voiture défectueux. Plus tôt cette année, l’action Frequency Therapeutics a explosé, car une injection unique de FX-322 dans l’oreille moyenne de 16 patients lors d’un essai de phase 1 a conduit à des améliorations significatives par rapport à ceux qui avaient reçu un placebo.

Source de l’image : Getty Images.

Plus récemment, les actions de Frequency Therapeutics ont été fortement pénalisées, car FX-322 n’a pas pu reproduire son succès précédent dans un essai plus large, contrôlé par placebo, impliquant plusieurs injections au lieu d’une seule. Frequency Therapeutics explique que la conception de son essai à injections multiples est responsable des résultats décevants en phase 2, et des résultats plus récents issus d’études en bras unique suggèrent qu’il est encore trop tôt pour abandonner.

Frequency Therapeutics pense que plus de 40 millions de personnes aux États-Unis pourraient bénéficier d’un médicament comme FX-322, capable de régénérer les cellules ciliées endommagées de l’oreille interne. Cela signifie que la modeste capitalisation de la société pourrait augmenter de plusieurs fois si Frequency Therapeutics parvenait à démontrer que l’injection unique de son principal médicament fonctionne comme prévu.

2. Scholar Rock Holding

Cette société en phase pré-commercialisation développe un promoteur de croissance musculaire expérimental appelé apitegromab pour traiter une maladie rare appelée atrophie musculaire spinale (SMA). La progression des lésions nerveuses entraîne une perte de masse musculaire, mais les données à six mois de l’essai de phase 2 Topaz ont suggéré qu’apitegromab pourrait aider les patients atteints de SMA à réaliser des améliorations significatives de la fonction motrice.

Plus tôt ce mois-ci, l’action Scholar Rock a chuté après que les données à 12 mois de l’étude Topaz ont montré des améliorations moins significatives que prévu par les investisseurs. Les données de suivi pour apitegromab n’ont pas créé d’effervescence, mais une approche incluant un médicament qui prévient la progression des lésions nerveuses chez les patients SMA semble susceptible de réussir.

Biogen (BIIB +0.88%) dispose également d’un médicament destiné à prévenir les lésions des neurones moteurs, appelé Spinraza. Un sous-groupe de patients atteints de SMA de type 3, traités avec une combinaison de Spinraza et d’apitegromab, a montré des améliorations significatives de la fonction musculaire lors du suivi à 12 mois. Ces patients auront encore du mal à ouvrir des bocaux de cornichons, mais les améliorations mesurées jusqu’à présent pourraient se traduire par d’importantes améliorations de la qualité de vie à long terme.

Pour confirmer ces observations positives notées dans l’essai Topaz, Scholar Rock accélérera le développement de son principal candidat dans une étude pivot plus large. Des résultats positifs à l’avenir pourraient aider cette action à regagner ses pertes récentes, et plus encore.

3. Solid Biosciences

Les actions de cette biotech en phase clinique ont chuté en mars après que la société a annoncé des résultats décevants d’un essai chez des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Il s’agit d’une maladie musculaire héréditaire causée par des mutations du gène de la dystrophine, une protéine structurale qui empêche les tissus musculaires voisins de s’abîmer à chaque mouvement, respiration ou battement de cœur.

Le principal candidat de Solid Biosciences, SGT-001, est un vecteur viral contenant des instructions génétiques pour des parties du gène de la dystrophine naturellement présent. Cette thérapie génique expérimentale délivre une microdystrophine, car la version originale est trop grande pour tenir dans un virus reprogrammé en véhicule de livraison. Les premiers résultats ont montré des signes encourageants d’un bénéfice fonctionnel lors d’une évaluation intermédiaire d’une étude en cours pour déterminer la dose.

Les actions de Solid ont été dévastées en mars après que la société a publié des résultats de suivi moins spectaculaires que prévu par Wall Street. Après 48 semaines, les trois premiers patients ayant reçu une dose élevée de SGT-001 ont montré de légères améliorations, meilleures que celles attendues chez des patients non traités, mais inférieures aux améliorations précédemment rapportées pour une dose beaucoup plus faible.

Le plus susceptible de rebond ?

Solid Biosciences n’est pas la seule entreprise à développer une version miniaturisée de la dystrophine. La start-up en phase clinique doit faire face à Sarepta Therapeutics (SRPT 3.61%) et Pfizer (PFE +1.10%), qui ont toutes deux publié des données à long terme quelque peu décevantes. D’autres résultats permettant de différencier SGT-001 de la concurrence pourraient permettre à Solid Biosciences de rebondir rapidement, mais cela pourrait prendre beaucoup de temps. La société ne sait toujours pas quand elle commencera un essai de phase 3.

Frequency Therapeutics n’a pas découvert une toute nouvelle molécule pour régénérer les cellules ciliées de l’oreille interne ; FX-322 est un vieux médicament anti-séizures combiné à un promoteur de croissance cellulaire largement disponible, généralement réservé aux expériences en laboratoire. Il n’y a rien de mal à réutiliser d’anciennes molécules, mais les investisseurs doivent savoir que la société n’a pas d’autres sources potentielles de revenus.

Frequency et Solid jouent leur avenir sur un fil, sans filet, mais le principal candidat de Scholar Rock est le premier d’une série d’anticorps conçus de manière unique. Lors d’une conférence scientifique récente, Scholar Rock a dévoilé un essai clinique récemment lancé avec SRK-181, un autre anticorps destiné à aider le système immunitaire à lutter contre le cancer. En tant que société avec le plus de chances de succès, Scholar Rock semble plus susceptible de rebondir que les autres actions biotech de cette liste.