FDA Menyetujui Tahap Tinjauan Substantif untuk Sibnayal dari Advicenne dalam Gangguan Ginjal Langka

Perusahaan farmasi Prancis Advicenne SA (ALDVI.PA) telah mencapai tonggak regulasi yang penting: FDA secara resmi menyetujui proses peninjauan untuk Permohonan Obat Baru yang ditujukan untuk pengobatan Asidosis Tubulus Ginjal distal. Terapi kandidat, Sibnayal—sebuah formulasi dosis tetap yang menggabungkan kalium sitrat dan kalium bikarbonat—sekarang memasuki fase pengawasan intensif yang diperkirakan akan berlangsung hingga September 2026.

Jalur regulasi ini dipercepat setelah lembaga menyelesaikan evaluasi awal standar selama 60 hari, dengan pengajuan NDA resmi dicatat pada 2 November 2025. FDA telah menetapkan 3 September 2026 sebagai tanggal target tindakan PDUFA, menandai akhir yang diharapkan dari proses tinjauan substantif untuk terapi kondisi ginjal langka ini.

Keunggulan Strategis Melalui Integrasi Data Global

Yang membedakan pengajuan Advicenne adalah strategi regulasi (505)(b)2, yang memanfaatkan bukti klinis yang dihasilkan dari uji coba di Eropa. Pendekatan ini memungkinkan perusahaan untuk merujuk data klinis Eropa yang ada sambil secara bersamaan mengejar Perizinan Pemasaran yang diperbarui di Eropa—pendekatan dua jalur yang memperkuat keseluruhan paket bukti untuk mengatasi Asidosis Tubulus Ginjal distal secara global.

Komitmen Melalui Fase Tinjauan

Didier Laurens, yang memimpin organisasi sebagai Chief Executive Officer, menekankan tekad perusahaan selama jendela evaluasi kritis: “Fase tinjauan substantif merupakan peluang kami untuk menunjukkan mengapa Sibnayal merupakan kemajuan berarti bagi pasien yang mengalami dRTA. Kami tetap siap untuk menanggapi setiap pertanyaan FDA secara komprehensif dan cepat. Aspirasi kami tetap sama—menyediakan opsi terapeutik yang dirancang khusus untuk pasien dRTA, keluarga mereka, dan ekosistem perawatan yang lebih luas di Amerika Serikat.”

Garis waktu persetujuan ini menempatkan 2026 sebagai tahun penting untuk menentukan apakah formulasi khusus ini akan menjadi terapi pertama di AS yang dirancang khusus untuk mengelola Asidosis Tubulus Ginjal distal, sebuah perkembangan signifikan bagi populasi pasien dengan opsi pengobatan terbatas.