Akhir-akhir ini saya sedang melihat ruang pengeditan gen dan menemukan sesuatu yang layak dipikirkan. Semua orang membicarakan CRISPR Therapeutics ketika berbicara tentang pengeditan gen, tapi jujur saja? Peluang nyata mungkin sudah ada di depan mata kita.

Jadi begini. CRISPR menjadi terkenal karena Casgevy, obat inovatif yang memenangkan Hadiah Nobel dan dirilis ke pasar pada 2023. Obat ini mengobati anemia sel sabit dan beta-talasemia yang bergantung transfusi. Sesuatu yang revolusioner, tidak diragukan lagi. Tapi di sinilah yang menarik - Casgevy pada dasarnya adalah satu-satunya peluang CRISPR saat ini. Itu adalah seluruh cerita pendapatan mereka.

Sekarang saya paham mengapa orang bersemangat tentang itu. Terapi pengeditan gen bisa benar-benar mengubah cara kita mengobati penyakit. Potensinya nyata. Tapi kenyataan komersial Casgevy? Rumit. Biaya pengobatan mencapai $2,2 juta per pengobatan di AS, membutuhkan pusat pengobatan khusus, dan melibatkan proses pengumpulan dan modifikasi sel yang kompleks. Perusahaan asuransi secara alami ragu-ragu. Jadi meskipun revolusioner, ini menghasilkan pendapatan minimal dan CRISPR terus mencatat kerugian.

Lalu ada Vertex Pharmaceuticals. Kebanyakan orang tidak menganggap mereka sebagai pemain pengeditan gen murni, tapi justru di situlah keunikan mereka. Vertex bermitra dengan CRISPR untuk Casgevy, tentu, tapi itu hanya satu bagian dari portofolio mereka. Mereka memiliki rangkaian produk yang saat ini menghasilkan keuntungan dan pendapatan yang konsisten. Casgevy hampir seperti bonus bagi mereka.

Perbedaannya penting. Jika Anda tipe yang takut terhadap volatilitas, CRISPR bisa benar-benar merugikan Anda. Pipeline mereka punya potensi - CTX310 untuk kolesterol LDL dan lipoprotein(a) bisa benar-benar mengubah permainan jika lolos uji coba. Tapi jika kandidat tersebut gagal, sahamnya akan terpukul keras. Semuanya atau tidak sama sekali.

Vertex? Makhluk yang sama sekali berbeda. Ya, mereka tidak memiliki potensi moonshot seperti CRISPR. Tapi mereka punya stabilitas untuk menyerap kemunduran. Mereka memiliki beberapa kandidat tahap menengah dan akhir yang seharusnya mendapatkan persetujuan dalam beberapa tahun ke depan. Eksposur pengeditan gen tanpa menaruh semua telur di satu keranjang.

Itulah wawasan sebenarnya di sini. Pengeditan gen masih awal, masih mencari tahu adopsi dan penggantian biaya. CRISPR mungkin meledak jika semuanya berjalan sesuai rencana. Tapi Vertex memberi Anda eksposur terhadap terobosan pengeditan gen sambil tetap menjalankan bisnis yang berjalan hari ini. Bagi kebanyakan investor, itu mungkin langkah yang lebih cerdas.