Baru saja melihat BioMarin mendapatkan persetujuan FDA untuk memperluas PALYNZIQ untuk anak-anak sejak usia 12 tahun dengan PKU. Langkah yang menarik untuk pasar pediatrik—terapi enzim ini pada dasarnya adalah satu-satunya opsi yang tersedia untuk mengelola kadar fenilalanin dalam darah, jadi memperluas ke pasien yang lebih muda masuk akal dari sudut pandang pengobatan.

Saham melonjak saat berita ini keluar awalnya, mencapai $61,73 (+1,01%), tetapi kemudian turun cukup tajam dalam perdagangan setelah jam tutup ke $59,31. Itu adalah pergerakan yang liar. Mereka juga mendorong European Medicines Agency untuk mendapatkan persetujuan, yang bisa membuka lebih banyak peluang jika mereka mendapatkan lampu hijau untuk remaja di UE.

Ruang formula PKU cukup tenang belakangan ini, jadi ekspansi ini cukup berarti bagi keluarga yang mencari alternatif. Penasaran apakah ini mengubah lanskap pengobatan sama sekali atau hanya kemenangan regulasi untuk perusahaan.