La cartera clínica de Mereo BioPharma en un cruce de caminos: ¿Qué sigue después del revés en la fase 3 en la terapia de huesos frágiles?

Mereo BioPharma Group plc (MREO), un desarrollador biofarmacéutico enfocado en enfermedades raras, presentó un informe de progreso integral que cubre sus terapéuticas en investigación, incluyendo actualizaciones sobre setrusumab y alvelestat, junto con proyecciones revisadas de la duración de caja. El mercado respondió positivamente, con las acciones de MREO subiendo un 7% durante la negociación previa a la apertura a $0.70, tras cerrar el martes en $0.66, un aumento del 16.34%.

Setrusumab: Reevaluando el Camino Clínico para Osteogénesis Imperfecta

En el centro del portafolio de Mereo se encuentra setrusumab (UX-143), un anticuerpo monoclonal humanizado en desarrollo para osteogénesis imperfecta—comúnmente conocida como enfermedad de huesos frágiles—bajo un acuerdo de colaboración con Ultragenyx establecido mediante un acuerdo de licencia firmado en diciembre de 2020.

La osteogénesis imperfecta representa una colección de condiciones sistémicas hereditarias raras de tejido conectivo, que generalmente provienen de variantes patogénicas en genes responsables de la síntesis de colágeno tipo I. Actualmente, no existen terapéuticas aprobadas por la FDA o la EMA que aborden directamente esta indicación, siendo el manejo estándar dependiente de intervenciones de apoyo como férulas ortopédicas, terapia de rehabilitación y cirugía. Italia representa una excepción limitada con la aprobación de neridronato.

El panorama clínico cambió en diciembre de 2025 cuando Mereo divulgó los resultados de los ensayos de fase 3 de sus estudios ORBIT y COSMIC. Aunque ninguno de los programas logró con éxito su objetivo principal—demostrar una reducción en la tasa de fracturas clínicas anuales en comparación con placebo o comparadores de bifosfonatos—ambos aportaron resultados secundarios significativos. Específicamente, ambos ensayos mostraron mejoras estadísticamente significativas en la densidad mineral ósea (BMD) cuando se compararon con sus respectivos brazos de control.

Mereo ha programado una presentación detallada de datos en la Conferencia de Atención Médica de J.P. Morgan el 14 de enero de 2026 a la 1:30 p. m., ofreciendo un análisis completo que incluye tendencias en la densidad mineral ósea, patrones de fracturas vertebrales y medidas reportadas por los pacientes sobre dolor y capacidad funcional. La CEO Denise Scots-Knight indicó que la compañía continúa evaluando el conjunto completo de datos de fase 3 para trazar la vía regulatoria óptima hacia adelante, con posibles diálogos regulatorios en las etapas de planificación.

Alvelestat: Avanzando hacia la fase 3 en condiciones respiratorias raras

Más allá de setrusumab, Mereo está avanzando con alvelestat (MPH-966), un terapéutico oral dirigido a la deficiencia severa de alfa-1 antitripsina (AATD) y la síndrome de bronquiolitis obliterante (BOS). Estas condiciones representan trastornos pulmonares raros y distintos que requieren enfoques de tratamiento novedosos.

La deficiencia de alfa-1 antitripsina proviene de mutaciones genéticas que reducen la producción de esta proteína defensiva crítica, que normalmente protege el tejido pulmonar del elastasa de neutrófilos—una enzima inflamatoria liberada durante las respuestas inmunitarias. El mecanismo de alvelestat se centra en inhibir la actividad de la elastasa de neutrófilos, ofreciendo potencialmente una administración oral diaria para un manejo sostenido de la enfermedad.

El impulso de desarrollo continúa con la anticipada iniciación de un ensayo pivotal global de fase 3, diseñado para inscribir aproximadamente 220 pacientes en etapas tempranas y avanzadas de AATD durante un período de tratamiento de 18 meses. La evaluación de eficacia empleará la puntuación total del Cuestionario Respiratorio de St. George (SGRQ) como criterio principal para la consideración regulatoria en EE. UU., mientras que la densidad pulmonar medida por TC será la métrica principal para las vías de aprobación en Europa. Mereo mantiene discusiones activas de asociación para la ejecución de la fase 3 y la posterior comercialización.

Vantictumab: Modelo de sublicencia para osteopetrosis

El programa vantictumab (OMP18R5) de Mereo, dirigido a osteopetrosis autosómica dominante tipo 2 (ADO2), ha sido licenciado a Ashibio, Inc., con Mereo conservando los derechos territoriales en Europa. Ashibio asume toda la responsabilidad de financiamiento global, con una investigación de fase 2 prevista para la segunda mitad de 2026.

Contexto financiero y de rendimiento bursátil

La reducción del gasto en infraestructura precomercial y de fabricación relacionada con setrusumab tras los resultados de fase 3 ha extendido favorablemente la duración de caja de Mereo hasta mediados de 2027. En los últimos doce meses, las acciones de MREO han cotizado en un rango de $0.20 a $3.25, reflejando la volatilidad típica del desarrollo en etapa clínica de biotecnología.