FDAの関係者がユニクアの遺伝子治療をハンチントン病に対する「失敗した」治療だと呼ぶ

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トーマス・フラー | SOPA Images | Lightrocket | Getty Images

ユニキュアは、米食品医薬品局（FDA）の高官が木曜日の記者会見で、「ハンチントン病の患者に実際に効果があることを証明するために、もう一つの研究を行う必要がある」と述べた。

匿名を希望した高官は、同局が同治療法のプラセボ対照試験を実施するよう求めたことを確認した。この治療法は脳に直接投与されるものである。ユニキュアは、その種の研究は倫理的に問題があると述べていたが、高官はこれに異議を唱えた。

「一体何が本当なのか？ユニキュアはハンチントン病患者向けの失敗した治療法を作った最新の企業だ」と高官は述べた。「彼らはおそらく、深いレベルで自分たちの試験が何年も前に失敗したことを認識しているのだろう。そして、正しいことをして正しい臨床試験を行う代わりに、FDAの考えの中で歪められた比較や操作を行っている。」

このコメントは、ユニキュアとFDAの間の混乱した公開対立の最新の展開を示している。FDAは最近の薬の承認申請拒否に対して批判を浴びており、その中には企業が以前の指針に反していると非難したケースもある。FDAのマーティ・マカリー局長は、先週CNBCのベッキー・クイックとのインタビューで、ユニキュアのハンチントン病治療法を批判したように見えた。マカリーはユニキュアの名前は挙げなかったが、その治療について述べた。

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FDA局長マカリー博士、希少疾患治療の承認や局内政治について語る

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その後、ユニキュアはFDAが同社の臨床試験データだけで承認を求める立場を覆したと非難した。ユニキュアの研究は、外部コントロールと呼ばれる、治療を受けない患者の経過を外部データベースを用いて測定したものだった。ユニキュアは、真のランダム化二重盲検プラセボ対照試験を行うことは現実的でないと述べている。なぜなら、偽の手術を何時間も行わせることは倫理的に問題があるからだ。

FDAの高官は、「この歪められた比較を受け入れることにFDAは一度も同意していない」と述べ、「FDAはそのような保証を一度も行ったことはない」と付け加えた。代わりに、「FDAは常に『データを見て判断するしかない』と言うだろう」と述べた。

ユニキュアは声明で、「私たちは提出したデータの信頼性に自信を持っている」とし、「稀な疾患に苦しむ患者のために意味のある治療法を開発するという行政の目標を共有している」と述べた。

「匿名のFDA関係者が報道機関に対して行った最近の発言は非常に異例であり、前例のないものであり、不完全または完全に誤っている」と同社は述べた。「私たちは、それらが私たちが提出した書類や、当局から受け取った書類を公正かつ忠実に解釈したものだとは考えていない。」

同社の株価は木曜日に18％上昇し、今年は木曜日の終値時点で56％下落している。

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