Acabei de ver que a BioMarin obteve aprovação da FDA para expandir o PALYNZIQ para crianças a partir de 12 anos com PKU. Movimento interessante para o mercado pediátrico—esta terapia enzimática é basicamente a única opção disponível para gerenciar os níveis de fenilalanina no sangue, então expandir para pacientes mais jovens faz sentido do ponto de vista do tratamento.

A ação subiu inicialmente com a notícia, atingindo $61,73 (+1,01%), mas depois caiu bastante no after-hours, chegando a $59,31. Foi uma oscilação bastante forte. Eles também estão pressionando a Agência Europeia de Medicamentos para aprovação, o que poderia abrir mais oportunidades se receberem luz verde para adolescentes na UE.

O mercado de fórmulas para PKU tem estado bastante quieto, então essa expansão é meio que um grande negócio para famílias procurando alternativas. Curioso se isso vai mudar o cenário de tratamento ou se é apenas uma vitória regulatória para a empresa.