Щойно натрапив на щось досить цікаве у сфері біотехнологій. Kiora Pharmaceuticals опублікувала результати фази 1 для KIO-301, їхньої експериментальної фотоефектної терапії, у Nature Medicine. Це препарат, розроблений для відновлення світлової чутливості у пацієнтів з ретинітом пігментозним — одним із тих руйнівних спадкових захворювань сітківки, при яких люди поступово втрачають зір.

Клінічне дослідження фази 1 ABACUS-1 було невеликим, але значущим — 6 учасників, всього 12 очей, всі з прогресуючим ретинітом пігментозним. Вони вводили KIO-301 безпосередньо у око і слідкували за безпекою протягом 30 днів. Що привернуло мою увагу: відсутність серйозних побічних ефектів, відсутність токсичності, що обмежує дозу, і відсутність запалення або структурних пошкоджень сітківки, пов’язаних із препаратом. Побічні ефекти, що з’явилися, були легкими і тимчасовими — фактично, те, що можна очікувати від процедури ін’єкції.

Крім безпеки, варто відзначити деякі дослідницькі знахідки. У кількох учасників спостерігалася тимчасова варіація у сприйнятті світла та функціональних показниках зору. Ще більш цікаво, що сканування fMRI показало зміни у нейральній активності в зоровій корі під впливом світла — що свідчить про те, що препарат дійсно щось робить на рівні мозку, а не просто залишається у оці.

Якість життя учасників також покращилася під час дослідження, хоча, очевидно, це ранні дані, і розмір вибірки дуже малий.

Як це працює: KIO-301 — це мала молекула з компонентом, що реагує на світло, яка націлена на сітківкові гангліозні клітини (клітини, що все ще функціонують навіть після загибелі фотoreceptorів). Вона робить іонні канали в цих клітинах чутливими до світла, що потім безпосередньо сигналізує мозку. Теоретично, це може працювати для різних типів дегенерації сітківки незалежно від генетичних мутацій.

Той факт, що вони вже перейшли до фази 2 (ABACUS-2, рандомізованого контрольованого дослідження з вищими дозами), свідчить про те, що команда побачила достатньо обіцянок, щоб перейти до наступного кроку. Зараз вони досліджують, чи ці ранні сигнали дійсно перетворюються у функціональні покращення зору, які мають значення у повсякденному житті.

Це той тип ранньої біотехнологічної роботи, що потребує років для реалізації, але якщо все вдасться, потенційне застосування для ретиніту пігментозного та подібних захворювань сітківки може бути значним. Варто стежити за прогресом фази 2.