Fortress Biotech 在 ZYCUBO 上取得第三个重大 FDA 胜利，改变 Menkes 病治疗格局

Fortress Biotech, Inc. (FBIO)及其控股子公司Cyprium Therapeutics在FDA批准ZYCUBO方面已达到关键转折点，这标志着美国医疗体系中首个也是唯一获得联邦授权的Menke氏病治疗方案。这一突破解决了长期存在的治疗空白，为此前没有获批方案的严重罕见儿科疾病家庭带来了希望。

理解医疗挑战

Menke氏病是医学界最紧迫的儿科难题之一。这种X染色体遗传疾病源于ATP7A铜转运蛋白基因突变，导致受影响的婴儿无法正常吸收或分配体内铜。后果极其严重：神经系统严重退化、结缔组织破坏，未治疗患者在三岁前死亡率高。ZYCUBO——一种皮下注射的铜组氨酸盐——直接解决铜缺乏问题，通过恢复金属稳态并维持系统性铜水平，发挥作用。

推动监管成功的临床证据

FDA的决定基于令人信服的临床数据，这些数据改变了早期干预患者的预后。接受ZYCUBO治疗的患者死亡风险比历史未治疗组降低了近80%。生存差异显著：治疗组的中位总生存期为177.1个月，而对照组仅为17.6个月，约十倍的改善验证了该疗法的有效性。

加速的监管认可

ZYCUBO的获批路径体现了非凡的监管动力。该药获得突破性治疗资格、快速通道、罕见儿科疾病认定和孤儿药分类。FDA还授予了罕见儿科疾病优先审查券，可通过与Sentynl Therapeutics的既有协议转让给Cyprium。在国际方面，欧洲药品管理局授予铜组氨酸盐孤儿药资格，预示着全球扩展的潜力。

商业架构与财务影响

Sentynl Therapeutics自2023年起承担全部开发和商业化责任，为Fortress Biotech创造了有利的财务结构。Cyprium仍有资格获得分级版税，以及高达$129 百万的阶段性开发和销售里程碑支付，激励机制贯穿商业化全过程。

在加速批准节奏中验证投资组合策略

此次ZYCUBO的获批是Fortress Biotech在15个月内第三次获得FDA批准，之前分别是成人玫瑰痤疮炎症病变的Emrosi和不适合治愈性干预的晚期皮肤鳞状细胞癌患者的UNLOXCYT。这一连续成功验证了管理层的纪律性投资组合建设策略和执行能力。

市场反应与股价表现

FBIO在过去12个月的交易区间为$1.33至$4.53。股价在盘前交易中开盘于$4.04，较前一交易日下跌3.08%，显示市场在监管验证与整体股市动态之间保持平衡。