刚刚看到LRMR今天跳涨超过40%——Larimar Therapeutics获得了FDA突破性疗法认定，针对他们的Nomlabofusp候选药物。它旨在治疗弗里德赖希共济失调，这是一种影响肌肉协调和运动的罕见遗传疾病。领域相当小众，但显然美国大约只有5000人患有这种疾病，如果这个药物成功，潜在收益可能会非常可观。

让我注意到的是，他们计划在下个月提交加速批准申请，预计第二季度公布数据。如果获批，Nomlabofusp可能成为首个真正的疾病修饰疗法，专为弗里德赖希共济失调患者设计。据说FDA确认了他们使用皮肤FXN水平作为衡量治疗效果的方法。如果一切顺利，目标是在2027年上半年在美国上市。

过去一年股价在1.61美元到5.37美元之间波动，所以这次涨幅还算不错。他们展示的临床数据似乎让监管机构相信他们在朝着正确的方向努力。如果你对生物科技感兴趣，这值得关注——可能会成为少数真正成功的罕见疾病疗法之一。