Dòng chảy lâm sàng của Mereo BioPharma đang ở ngã rẽ: Tiếp theo sau thất bại giai đoạn 3 trong điều trị xương yếu là gì?

Mereo BioPharma Group plc (MREO), một nhà phát triển dược phẩm sinh học tập trung vào bệnh hiếm, đã công bố báo cáo tiến trình toàn diện về các liệu pháp điều trị thử nghiệm của mình, bao gồm cập nhật về setrusumab và alvelestat, cùng với dự báo về quỹ tiền mặt còn lại đã được điều chỉnh. Thị trường phản ứng tích cực, cổ phiếu MREO tăng 7% trong phiên giao dịch trước giờ mở cửa lên mức $0.70, sau khi đóng cửa ngày thứ Ba ở mức $0.66, tăng 16.34%.

Setrusumab: Đánh giá lại lộ trình lâm sàng cho Loạn sản xương không hoàn chỉnh

Tại trung tâm danh mục của Mereo là setrusumab (UX-143), một kháng thể đơn dòng hoàn toàn nhân hóa đang phát triển để điều trị loạn sản xương không hoàn chỉnh—thường gọi là bệnh xương giòn—dưới một thỏa thuận hợp tác với Ultragenyx được thiết lập qua một hợp đồng cấp phép ký kết vào tháng 12 năm 2020.

Loạn sản xương không hoàn chỉnh là tập hợp các tình trạng rối loạn mô liên kết hệ thống hiếm gặp di truyền, thường xuất phát từ các biến thể gây bệnh trong các gen chịu trách nhiệm tổng hợp collagen loại I. Hiện tại, chưa có liệu pháp nào được FDA hoặc EMA phê duyệt để điều trị trực tiếp tình trạng này, việc quản lý tiêu chuẩn dựa vào các can thiệp hỗ trợ như đeo nẹp chỉnh hình, vật lý trị liệu và phẫu thuật. Italy là một ngoại lệ hạn chế với việc phê duyệt neridronate.

Bức tranh lâm sàng đã thay đổi vào tháng 12 năm 2025 khi Mereo công bố kết quả thử nghiệm giai đoạn 3 từ các nghiên cứu ORBIT và COSMIC. Mặc dù cả hai chương trình không thành công trong việc đạt được mục tiêu chính—chứng minh giảm tỷ lệ gãy xương lâm sàng hàng năm so với giả dược hoặc các thuốc bisphosphonate so sánh—cả hai đều mang lại các kết quả phụ ý nghĩa. Cụ thể, cả hai thử nghiệm đều cho thấy sự cải thiện đáng kể về mật độ khoáng xương (BMD) khi so sánh với các nhóm đối chứng tương ứng của chúng, với ý nghĩa thống kê.

Mereo đã lên lịch trình bày dữ liệu chi tiết tại Hội nghị Y tế J.P. Morgan vào ngày 14 tháng 1 năm 2026, lúc 1:30 chiều, cung cấp phân tích toàn diện bao gồm xu hướng mật độ khoáng xương, mô hình gãy đốt sống, và các chỉ số tự báo cáo về đau và khả năng vận động. CEO Denise Scots-Knight cho biết công ty tiếp tục đánh giá toàn bộ dữ liệu giai đoạn 3 để xác định lộ trình pháp lý tối ưu trong tương lai, với khả năng đối thoại về quy định đang trong giai đoạn lập kế hoạch.

Alvelestat: Tiến tới Giai đoạn 3 trong các bệnh hô hấp hiếm gặp

Ngoài setrusumab, Mereo đang tiến triển alvelestat (MPH-966), một liệu pháp uống nhắm vào thiếu hụt alpha-1 antitrypsin (AATD) và hội chứng viêm phế quản nhỏ (BOS). Các tình trạng này là các rối loạn phổi hiếm gặp khác nhau đòi hỏi các phương pháp điều trị mới.

Thiếu hụt alpha-1 antitrypsin bắt nguồn từ các đột biến di truyền làm giảm sản xuất loại protein phòng thủ quan trọng này, vốn bình thường bảo vệ mô phổi khỏi elastase của neutrophil—một enzyme gây viêm được giải phóng trong phản ứng miễn dịch. Cơ chế của alvelestat tập trung vào việc ức chế hoạt động của elastase neutrophil, có thể cung cấp dạng uống hàng ngày để quản lý bệnh kéo dài.

Tiến độ phát triển tiếp tục với dự kiến bắt đầu một thử nghiệm toàn cầu giai đoạn 3 then chốt, dự kiến tuyển khoảng 220 bệnh nhân ở các giai đoạn AATD sớm và nặng hơn trong vòng 18 tháng điều trị. Đánh giá hiệu quả sẽ sử dụng Tổng điểm của Bảng hỏi Hô hấp St. George (SGRQ) làm tiêu chí chính để xem xét quy định tại Mỹ, trong khi mật độ phổi đo bằng CT sẽ là chỉ số chính cho các quy trình phê duyệt tại châu Âu. Mereo duy trì các cuộc thảo luận hợp tác tích cực cho việc thực hiện giai đoạn 3 và thương mại hóa sau đó.

Vantictumab: Mô hình cấp phép ngược cho Osteopetrosis

Chương trình vantictumab (OMP18R5) của Mereo, nhắm vào osteopetrosis loại 2 dạng trội di truyền (ADO2), đã được cấp phép cho Ashibio, Inc., trong khi Mereo giữ quyền tại châu Âu. Ashibio đảm nhận trách nhiệm tài trợ toàn cầu, với một nghiên cứu giai đoạn 2 dự kiến diễn ra trong nửa cuối năm 2026.

Bối cảnh tài chính và hiệu suất cổ phiếu

Chi tiêu giảm cho hạ tầng tiền thương mại và sản xuất liên quan đến setrusumab sau kết quả giai đoạn 3 đã mở rộng quỹ tiền mặt của Mereo đến giữa năm 2027. Trong vòng mười hai tháng trước, cổ phiếu MREO đã giao dịch trong khoảng từ $0.20 đến $3.25, phản ánh sự biến động điển hình của các công ty sinh học giai đoạn lâm sàng.