Madrigal Pharmaceuticals Chứng Minh Tại Sao Công Nghệ Sinh Học Chín Muồi Vượt Trội Hơn Các Đặt Cược Đầu Cơ Hội: Một Bài Kiểm Tra Thực Tế Của Nektar

Lời hứa lâm sàng chưa đủ

Nektar Therapeutics (NASDAQ: NKTR) đạt đà ấn tượng trong năm 2025, với giá cổ phiếu tăng trưởng dựa trên kết quả thử nghiệm giai đoạn 2b tích cực cho rezpegaldesleukin. Không gian miễn dịch chắc chắn là một trong những thị trường điều trị lớn nhất, và nếu thuốc tiến triển thành công qua các nghiên cứu giai đoạn muộn, tiềm năng tăng trưởng có thể rất lớn.

Tuy nhiên, đó chính là vấn đề cốt lõi: “có thể” và “nếu” là những từ khóa quan trọng. Nektar vẫn hoàn toàn chưa thương mại hóa, không có sản phẩm nào được phê duyệt tạo ra doanh thu và bảng cân đối kế toán ghi nhận lỗ ròng liên tục. Đây là hồ sơ rủi ro điển hình của phát triển công nghệ sinh học giai đoạn đầu.

Khi thành công ở giai đoạn giữa không đảm bảo thành công trên thị trường

Ngành công nghiệp sinh học đầy những công ty đã công bố dữ liệu trung gian mạnh mẽ nhưng lại gặp thất bại thảm khốc trong các thử nghiệm giai đoạn 3. aTyr Pharmaceuticals là một câu chuyện cảnh báo — họ đã tạo ra kết quả trung gian khả quan trước khi ứng viên chính của họ thất bại trong thử nghiệm nâng cao vào tháng 9, khiến cổ phiếu lao dốc không phanh và ít hy vọng phục hồi.

Đối với Nektar Therapeutics, rezpegaldesleukin gặp phải một thử thách khác: nó đang nhắm vào lĩnh vực miễn dịch đã bị các đối thủ lớn như Dupixent và Rinvoq chiếm lĩnh. Ngay cả khi thuốc chứng minh hiệu quả đối với bệnh chàm, việc thâm nhập vào một thị trường đã bão hòa mang theo rủi ro thực thi vượt xa phòng thí nghiệm.

Thực tế toán học rõ ràng: thất bại giai đoạn 3 có thể khiến công ty gặp khó khăn tài chính hoặc trở nên không còn liên quan gần như trong tích tắc.

Sổ tay chiến lược của Madrigal Pharmaceuticals: Giảm rủi ro qua Thương mại hóa

Madrigal Pharmaceuticals (NASDAQ: MDGL) đã đi qua một con đường tương tự không lâu trước đây — một công ty công nghệ sinh học chưa thương mại hóa đặt cược tất cả vào một ứng viên lâm sàng duy nhất. Điểm khác biệt then chốt: họ đã về đích thành công.

Rezdiffra, được phê duyệt vào năm 2024 như là phương pháp điều trị đầu tiên của Mỹ cho bệnh gan nhiễm mỡ liên quan đến rối loạn chuyển hóa (MASH), thể hiện một hồ sơ rủi ro hoàn toàn khác so với các tài sản trong danh mục của Nektar Therapeutics. Thuốc không còn là giả thuyết nữa; nó đang tạo ra doanh thu thực trong một thị trường có nhu cầu chưa được đáp ứng.

Các con số nói lên tất cả. Trong quý 3, Rezdiffra mang về 287,3 triệu đô la doanh thu ròng. Phân tích quỹ đạo cho thấy thuốc đang trên đà đạt danh hiệu blockbuster (được định nghĩa là $1 doanh thu hàng năm trên một tỷ đô la) vào năm 2026. Với hàng triệu bệnh nhân MASH tiềm năng trên toàn nước Mỹ và áp lực cạnh tranh hiện tại rất thấp, Madrigal hoạt động trong một môi trường đã có sự xác nhận thị trường.

Cảnh quan phê duyệt ưu tiên cho nhu cầu đã được xác lập

Rezdiffra đối mặt với một yêu cầu đáng chú ý: nó duy trì trạng thái phê duyệt nhanh, nghĩa là các thử nghiệm xác nhận cuối cùng phải chứng minh hiệu quả duy trì. Tuy nhiên, điều khoản này ít đáng sợ hơn nhiều so với ban đầu có vẻ.

Xu hướng kê đơn và các chỉ số nhu cầu đã thể hiện rõ ràng cho thấy hiệu quả thực tế. Các cơ quan quản lý, nhận thức MASH là lĩnh vực có nhu cầu y tế chưa được đáp ứng đáng kể, có khả năng sẽ tiếp cận các yêu cầu xác nhận một cách thực dụng phù hợp với chỉ định này. So sánh điều này với sự kiểm tra nghiêm ngặt của cơ quan quản lý mà rezpegaldesleukin sẽ phải đối mặt khi gia nhập thị trường chàm đã bão hòa — tiêu chuẩn hoàn toàn khác biệt.

Madrigal chắc chắn mang rủi ro. Nhưng đó là rủi ro của một công ty đã có sản phẩm phù hợp với thị trường, không phải rủi ro tồn tại của thất bại giai đoạn 3 hoặc bị từ chối trên thị trường như Nektar Therapeutics.

Kết luận: Thực thi hơn là Đầu cơ

Đối với các nhà đầu tư đánh giá rủi ro trong lĩnh vực công nghệ sinh học, sự lựa chọn giữa một công ty đang trong giai đoạn lâm sàng mang tính đầu cơ và một công ty đã có xác nhận thương mại hóa ngày càng rõ ràng hơn. Nektar Therapeutics mang lại khả năng tăng giá như vé số may rủi đi kèm rủi ro giảm thiểu đáng kể. Madrigal Pharmaceuticals cung cấp một hồ sơ rủi ro-phần thưởng cân đối hơn dựa trên đà kinh doanh có thể quan sát được.

Sự thay đổi trong vị thế rủi ro này có thể là khác biệt quan trọng nhất mà các nhà đầu tư cần xem xét trước khi phân bổ vốn.