Đột Phá Trong Điều Trị U Tủy Rắn: Chiến Lược Nhắm Mục Tiêu B7-H3 của GT Biopharma Bước Vào Giai Đoạn Thử Nghiệm Trên Người

GT Biopharma đã vượt qua một trở ngại quy định quan trọng, nhận được sự chấp thuận của FDA để bắt đầu đơn đăng ký thuốc thử nghiệm (IND) cho GTB-5550, một ứng cử viên miễn dịch điều chỉnh tế bào NK hướng tới các ung thư rắn biểu hiện B7-H3. Đây là một bước quan trọng trong chiến lược của công ty nhằm giải quyết một trong những thách thức khó khăn nhất trong lĩnh vực ung thư.

Tại sao B7-H3 lại quan trọng trong miễn dịch khối u

Cảnh quan điều trị ung thư rắn vẫn còn hạn chế mặc dù đã có tiến bộ trong các liệu pháp ức chế điểm kiểm soát và liệu pháp tế bào. Thị trường thuốc điều trị ung thư toàn cầu, ước tính khoảng $362 tỷ đô la, vẫn đang tìm kiếm các đột phá trong các loại ung thư như tuyến tiền liệt, phổi, vú, buồng trứng và tụy. B7-H3, một dấu hiệu điểm kiểm soát miễn dịch thường được tăng lên ở các loại ung thư này, là mục tiêu lý tưởng để điều chỉnh các tế bào NK tự nhiên—những sát thủ miễn dịch chuyên biệt có khả năng nhận diện và tiêu diệt tế bào ung thư mà không cần chỉnh sửa gen như các phương pháp CAR-T.

Công nghệ TriKE: Phương pháp ba đặc hiệu

GTB-5550 được thiết kế dựa trên nền tảng TriKE (tế bào NK ba đặc hiệu) của GT Biopharma, một công nghệ nhằm kích hoạt đồng thời và hướng dẫn các tế bào NK chống lại tế bào ung thư. Cấu trúc bao gồm ba thành phần chức năng:

• Một nanobody tương tác với thụ thể CD16 trên tế bào NK, kích hoạt cơ chế độc tế bào của chúng
• Một thành phần truyền tín hiệu IL-15 giúp duy trì sự sinh trưởng và sống sót của tế bào NK trong môi trường vi mô của khối u
• Một nanobody nhắm vào B7-H3, kết nối tế bào NK với các tế bào ung thư biểu hiện dấu hiệu thoát khỏi miễn dịch này

Kiến trúc hai nanobody này đại diện cho ứng cử viên TriKE đầu tiên của GTB đủ điều kiện dùng dưới da, có thể mang lại cho bệnh nhân một chế độ điều trị ít gánh nặng hơn so với các phương pháp truyền tĩnh mạch.

Tiến trình lâm sàng sắp tới

Kiến trúc thử nghiệm giai đoạn 1 theo dạng basket, dự kiến khởi động vào năm 2026, sẽ đánh giá GTB-5550 trên bảy nhóm bệnh khác nhau về di căn. Thử nghiệm này sẽ bao gồm các giai đoạn tăng liều để xác định giới hạn dung nạp, tiếp theo là các nhóm mở rộng để đo lường hồ sơ an toàn và tín hiệu hiệu quả sơ bộ. Các chỉ số hiệu quả chính bao gồm thời gian sống không tiến triển và thời gian sống tổng thể trong vòng 12 tháng. Đường dùng dưới da ưu tiên sự tiện lợi cho bệnh nhân mà không làm giảm hiệu quả dược lý.

Giảm rủi ro qua chương trình song song

GT Biopharma cùng lúc đang tiến triển GTB-3650 trong các bệnh ác tính myeloid, với dữ liệu giai đoạn 1 dự kiến trong nửa đầu năm 2026. Ban lãnh đạo cho biết rằng các bài học từ các chương trình huyết học sẽ giúp định hướng chiến lược của GTB-5550 trong các khối u rắn, đặc biệt khi các khối u rắn do B7-H3 thúc đẩy có thể chiếm một “lượng lớn gấp nhiều lần” so với các chỉ định ung thư máu.

Tài chính và vị thế thị trường

Tính đến ngày 31 tháng 12 năm 2025, GT Biopharma báo cáo dự trữ tiền mặt sơ bộ khoảng $7 triệu đô la, đủ để tài trợ hoạt động đến quý 3 năm 2026. Trong 12 tháng trước đó, cổ phiếu GTBP dao động giữa $0.54 và $3.85. Hiện tại, giá giao dịch là $0.71, phản ánh mức tăng 8.82% trong phiên. Phương pháp tiếp cận hai chương trình và công nghệ nhắm vào B7-H3 giúp công ty định vị trong bối cảnh cạnh tranh của lĩnh vực liệu pháp tế bào khi nhiều đối thủ đang phát triển các chiến lược NK và điểm kiểm soát.