刚刚看到BioMarin获得FDA批准,将PALYNZIQ扩展到12岁及以上的PKU儿童。对儿科市场来说是个有趣的举措——这种酶疗法基本上是管理血液苯丙氨酸水平的唯一选择,因此从治疗角度来看,扩展到更年轻的患者是合理的。



股价在消息公布后最初上涨,达到61.73美元(+1.01%),但随后在盘后交易中大幅下跌至59.31美元。那是一次剧烈的波动。他们也在推动欧洲药品管理局的批准,如果能获得欧盟青少年的批准,可能会带来更多机会。

PKU配方领域一直相对平静,所以这次扩展对寻求替代方案的家庭来说算是个大事。好奇这是否会改变治疗格局,还是仅仅是公司的一次监管胜利。
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